Klinische studies

Als u deelneemt als patiënt heeft u toegang tot de meest gespecialiseerde gezondheidszorg en wordt u van zeer nabij opgevolgd. Doordat u mogelijks vaker langs moet gaan bij uw studiearts, kunnen veranderingen in uw gezondheid mogelijk sneller worden opgemerkt en behandeld dan wanneer u niet aan een studie zou deelnemen. Ook merkt u mogelijk dat u, doordat u vaker contact heeft met uw zorgteam, meer gelegenheid heeft om vragen te stellen en meer te weten kan komen over uw aandoening of de behandeling.

Het kan toch zijn dat u als patiënt geen direct voordeel ervaart door de klinische studie, maar u kan wel toekomstige patiënten helpen door de nieuwe kennis.

Door deel te nemen, helpt u mee aan de vooruitgang van de geneeskunde, wat in het algemeen belang is van de maatschappij.

Klinische studies zijn onderverdeeld in verschillende fases: fase 1, 2, 3 en 4

Fase 1

Het geneesmiddel wordt getest bij een klein aantal mensen, gezonde vrijwilligers of patiënten zonder verdere behandelingsmogelijkheden. Alle mensen krijgen het geneesmiddel, gewoonlijk in een lage dosis.

Door middel van deze fase kan worden uitgezocht hoeveel van het geneesmiddel er veilig kan worden gebruikt, of het bijwerkingen heeft, of de behandeling de ziekte verbetert en hoe het lichaam met het geneesmiddel omgaat.

Fase 2

Het geneesmiddel wordt getest op ongeveer 100 mensen.

Fase 2-studies zijn opgezet om de veiligheid en werkzaamheid van een geneesmiddel bij patiënten te evalueren. Ze worden vaak gebruikt om het veiligste en meest effectieve doseringsregime te bepalen. In veel gevallen worden meerdere fase II-studies uitgevoerd om het geneesmiddel te testen in verschillende patiëntenpopulaties of indicaties.

Fase 3

Het geneesmiddel wordt getest op een grote groep, soms wel duizenden, patiënten wereldwijd.

In deze fase wordt het geneesmiddel vergeleken met een reeds gekende behandeling of placebo (behandeling zonder werking). De informatie uit fase 3 studies zal gebruikt worden om te bepalen hoe een behandeling best gegeven wordt aan patiënten in de toekomst. Na afloop van deze fase worden de resultaten voorgelegd aan de Europese Gezondheidsinstanties (EMA, het Europees Geneesmiddelenbureau) en FDA (Food and Drug Administration in de VS). Zij beslissen of het geneesmiddel op de markt komt.

Fase 4

Het geneesmiddel is reeds op de markt en wordt getest bij duizenden patiënten. De bedoeling is om meer te weten te komen over het gebruik in de dagelijkse praktijk op een grotere groep patiënten. Er wordt ook gekeken hoe het werkt bij patiënten met bepaalde eigenschappen. In deze fase is er tijd voor onderzoek op heel lange termijn. De veiligheid en bijwerkingen staan centraal. Zeldzame bijwerkingen kunnen aan het licht komen die in de vroegere fasen niet opgespoord werden.

Vóór een klinische studie

Uw arts zal u uitleggen wat het doel van de studie is, welke mogelijke voordelen en risico's er voor u zijn, en welke gevolgen het voor u heeft als u meedoet aan de studie. Als u begrijpt wat de studie inhoudt, kunt u beslissen of u wel of niet wilt deelnemen.

Om aan een studie deel te nemen, moet u ook aan bepaalde voorwaarden voldoen; zo moet u bijvoorbeeld tot een aangegeven leeftijdsgroep of geslacht behoren of een specifiek type ziekte hebben. Nadat u heeft besloten om mee te doen, worden er doorgaans tests gedaan, zoals bloedtests, scans of biopsies. Pas daarna kan u starten met de behandeling. Uw arts kan u vertellen welke tests er nodig zijn voor een studie waarin u geïnteresseerd bent.

Voordat u gaat meedoen aan een klinische studie, moet u een formulier ondertekenen om te bevestigen dat u uw 'geïnformeerde toestemming’ geeft om deel te nemen.

 

Tijdens een klinische studie

Hoe en waar u het geneesmiddel krijgt, verschilt per klinische studie. Als de behandeling een pil of een injectie is, kunt u deze mogelijk thuis toedienen. In sommige gevallen moet u naar een ziekenhuis gaan om uw behandeling via een infuus te krijgen. Het geneesmiddel wordt dan via een ader toegediend. 

Tijdens de klinische studie, nadat u bent begonnen met uw behandeling, moet u mogelijk regelmatig tests ondergaan zodat de artsen kunnen controleren hoe goed de behandeling werkt en of er bijwerkingen zijn. Er kan u worden gevraagd of u nieuwe symptomen heeft of om vragenlijsten in te vullen over hoe u zich voelt en hoe goed u uw dagelijkse activiteiten kunt uitvoeren. Door deze extra tests bezoekt u uw arts of het ziekenhuis mogelijk vaker dan gewoonlijk. Het kan dus meer tijd vergen dan de standaardbehandeling. Deze extra tests worden vergoed door de sponsor van de studie en u ontvangt een vergoeding voor uw onkosten.

Deze extra tijd/aandacht kan gunstig voor u zijn: veranderingen in uw gezondheid worden mogelijk sneller opgemerkt en behandeld dan wanneer u niet aan een studie zou deelnemen. Ook merkt u mogelijk dat u, doordat u vaker contact heeft met uw zorgteam, meer gelegenheid heeft om vragen te stellen en meer te weten kan komen over uw aandoening of de behandeling.

De lengte van een klinische studie is heel erg variabel, van enkele weken tot jaren.

 

Na een klinische studie

Als u tijdens de klinische studie een nieuwe behandeling krijgt, is het niet altijd mogelijk om door te gaan met deze behandeling nadat de studie afgelopen is. Als blijkt dat de behandeling werkt, kan het een tijdje duren voordat deze kan voorgeschreven worden door uw arts. Vaak is er wel de mogelijkheid om het geneesmiddel te verkrijgen via een speciaal programma na de studie en vooraleer het voorgeschreven en terugbetaald kan worden.

Aan het einde van een klinische studie moeten de algemene resultaten beschikbaar worden gesteld aan alle deelnemers. De algemene resultaten worden ook publiek beschikbaar gemaakt op de volgende website: clinicaltrials.gov. Verder worden ze gepubliceerd zodat artsen en wetenschappers weten wat de resultaten waren. De volledige resultaten van een studie zijn echter niet altijd meteen beschikbaar; onderzoekers moeten de resultaten eerst zo nauwkeurig mogelijk analyseren. Bij publicatie van de resultaten mag er geen informatie worden opgenomen waardoor patiënten die aan de studie meededen kunnen worden geïdentificeerd.

Om goedkeuring te krijgen voor een geneesmiddel moeten de klinische studies kwalitatief verlopen. Randomisatie, placebo en blindering zijn manieren om betrouwbare en nauwkeurige resultaten te bekomen.

Randomisatie

Een manier om ervoor te zorgen dat groepen vergelijkbaar zijn, is door deelnemers te 'randomiseren’. De deelnemers worden willekeurig (door toeval, zoals door het opgooien van een munt) opgesplitst in twee of soms meer groepen. In sommige gevallen krijgt één groep het nieuwe geneesmiddel en de andere groep de standaardbehandeling, of een placebo. In andere gevallen kunnen er meerdere groepen zijn die elk een andere dosis van het geneesmiddel krijgen, terwijl er één groep de standaardbehandeling of placebo krijgt. De groepen worden in evenwicht gebracht op basis van kenmerken, zoals leeftijd, geslacht en andere. Zo kunnen de effecten van de behandelingen op verschillende niveaus worden vergeleken.
Placebo

Een placebo is een behandeling zonder ‘werkzame stof’, dat wil zeggen zonder echt geneesmiddel. Gewoonlijk lijkt de placebo in alle opzichten op de echte behandeling zodat de onderzoekers kunnen vergelijken of het studiegeneesmiddel echt effect heeft. Het al dan niet gebruiken van een placebo is een weldoordachte ethische en wetenschappelijke beslissing.

Blindering

Dit betekent dat er aan de deelnemers niet wordt verteld of ze het geteste geneesmiddel krijgen of niet.  Als ook de artsen/studieartsen niet weten (tot helemaal aan het einde van de studie) welke deelnemers welke behandeling krijgen, wordt het een ‘dubbelblinde studie’ genoemd. Het voorkomt dat onderzoekers bepaalde verwachtingen of oordelen over de behandeling hebben.

Welke wettelijke en ethische normen volgt Roche voor zijn klinische studies?

Roche volgt bij het uitvoeren van een studie alle internationale richtlijnen (e.g. Verklaring van Helsinki) en de lokale wetgeving. Een belangrijk onderdeel van de Verklaring van Helsinki is de ‘geïnformeerde toestemming’. Geïnformeerde toestemming betekent dat de arts een specifieke klinische studie uitlegt aan en bespreekt met de patiënt in een voor de patiënt begrijpbare taal. Tijdens het proces voor geïnformeerde toestemming kunnen patiënten al hun vragen met hun arts bespreken voordat ze een beslissing nemen. Alleen patiënten die een toestemmingsformulier hebben ondertekend nadat hun vragen beantwoord zijn, kunnen aan de klinische studie deelnemen. Deelnemers kunnen een klinische studie op elk moment verlaten, zonder hiervoor een reden te geven en zonder dat dit een invloed heeft op de standaardzorg die hij/zij zal krijgen.

Roche volgt eveneens de ‘Richtlijnen voor goede klinische praktijken‘ (Good Clinical Practices, GCP)2; dit is de norm waaraan alle klinische studies op zijn minst moeten voldoen. De richtlijnen voor goede klinische praktijken bevatten regels voor het uitvoeren van klinische studies. Hierin worden de rollen en verantwoordelijkheden beschreven van sponsors van klinische studies (zoals Roche), klinische onderzoekers en mensen die toezicht houden op klinische studies. Ook bespreken ze de bescherming van de rechten van mensen die meedoen aan klinische studies en verzekeren ze de veiligheid van het nieuwe geneesmiddel en hoe goed het werkt.

Hoe wordt de naleving van de wettelijke en ethische normen door Roche van buitenaf gecontroleerd?

Elke klinische studie wordt onder ‘onafhankelijk toezicht’ geplaatst van een  Ethische Commissie (EC). Ze bestaat uit onder andere onderzoekers, ethici en juridische experts. Een Ethische Commissie beoordeelt gedurende de hele studie de wetenschappelijke waarde en of de voordelen opwegen tegenover de nadelen. Om een klinische studie als ethisch te kunnen beschouwen, moet er een duidelijke medische noodzaak zijn en moeten eventuele risico's gerechtvaardigd worden. Kortom, dit ‘onafhankelijke toezicht’ beschermt de deelnemers van een klinische studie. 

Hoe wordt de privacy van patiënten beschermd tijdens klinische studies?

Als een persoon besluit deel te nemen aan een klinische studie wordt dit ook beschreven in het medisch dossier van de patiënt. De promotors van de klinische studie (zoals Roche) en de mensen die erbij betrokken zijn, mogen niemand anders vertellen of iemand meedoet aan een klinische studie, tenzij de patiënt daarvoor toestemming geeft.

Tijdens de klinische studie wordt alle over de patiënt verzamelde informatie vertrouwelijk bewaard.

Aan het einde van de klinische studie wordt het eindresultaat gepubliceerd zodat artsen en wetenschappers weten wat de uitkomst van de studie is. Bij publicatie van de resultaten mag er geen informatie worden opgenomen waardoor mensen die aan de studie meededen afzonderlijk kunnen worden geïdentificeerd.

De gegevens die tijdens een klinische studie verzameld werden, moeten na afloop van de studie voor een bepaalde periode worden bewaard.

Hoewel de reactie op een geneesmiddel kan afhangen van o.a. ras, etniciteit, geslacht en de levensstijl, wordt de diverse wereld waarin we leven momenteel onvoldoende gereflecteerd in klinisch onderzoek. Roche is vastbesloten om inclusief onderzoek te bevorderen door o.a. eventuele barrières voor studiedeelname aan te pakken.

Iedere patiënt is verschillend en verdient gepaste zorg. Vandaar onze aandacht en passie voor het aanpakken van ongelijkheden in de gezondheidszorg en steeds meer gepersonaliseerde zorgoplossingen (personalized healthcare) voor alle patiënten aan te bieden.