Samen ondersteunen we mensen met hemofilie zodat ze een volwaardig en actief leven kunnen leiden 

Op 17 april is het Wereld Hemofiliedag. Voor degenen bij wie deze zeldzame en levensveranderende ziekte is vastgesteld, heeft het afgelopen jaar met alle lockdowns en coronamaatregelen gezorgd voor aanzienlijke uitdagingen en een sterk gevoel van isolatie. Bij Roche werken we nog altijd nauw samen met de hemofiliegemeenschap, waarbij we patiënten ondersteunen in alle stadia van hun traject, met als doel een verandering teweeg te brengen in de manier waarop deze zeldzame ziekte wordt behandeld en beheerd.

Wat is hemofilie?

Hemofilie is een zeldzame ziekte die het vermogen van het lichaam om bloedingen te stoppen, belemmert. Als iemands bloed niet goed stolt, loopt hij of zij het risico op ernstige blauwe plekken, bloedingen in de gewrichten of zelfs een catastrofale hersenbloeding. Het is een voornamelijk erfelijke ziekte die met name jongens treft. Er zijn twee hoofdtypen hemofilie: A en B. Ongeveer 80% van de patiënten heeft hemofilie type A (dat wordt veroorzaakt door een tekort aan een “bloedstollingsfactor” met de naam Factor VIII). Volgens schattingen van de Belgische Hemofilievereniging vzw (AHVH) zijn er op dit moment 1015 patiënten met hemofilie A in België.

Het primaire doel van de behandeling is het voorkomen van bloedingen door de ontbrekende stollingsfactor te vervangen. Het voorkomen van bloedingen vermindert pijnklachten, verbetert de gewrichtsfunctie en de kwaliteit van leven en zorgt ervoor dat patiënten hun dagelijkse activiteiten zo normaal mogelijk kunnen uitvoeren. De vervangende stollingsfactor moet intraveneus en heel regelmatig worden toegediend om voor een effectieve hoeveelheid te zorgen en deze hoeveelheid te handhaven. Voor hun behandeling moeten patiënten gespecialiseerde centra bezoeken of leren hoe ze de intraveneuze toediening thuis kunnen uitvoeren. Hun leven en dagelijkse activiteiten moeten zodanig worden gepland dat ze kunnen worden gecombineerd met de wekelijkse behandelingsschema’s.

Zorg is zoveel meer dan gewoon een behandeling. Patiënten hebben dagelijks te maken met de gevolgen van hemofilie, die zo veel aspecten van hun leven kan beïnvloeden, van mobiliteit tot het vermogen om te kunnen werken en in het eigen onderhoud te kunnen voorzien.
Sofie Baetens Product Manager Haemophilia bij Roche België

Zeldzaam maar niet alleen

Hoe meer we te weten komen over de patiënten met hemofilie en op welke manier de ziekte zich manifesteert en hun leven beïnvloedt, hoe beter we behandelingen kunnen aanpassen om deze patiënten te ondersteunen en onze belofte van gepersonaliseerde gezondheidszorg kunnen nakomen, zelfs binnen deze groep van zeldzame ziekten. Tenslotte kunnen alleen patiënten die deze ziekte doormaken ons vertellen over de impact van deze gecompliceerde ziekte en het voordeel van elke mogelijke behandeling. 

“Zorg is zoveel meer dan gewoon een behandeling”, legt Sofie Baetens uit, Product Manager Haemophilia bij Roche Belgium. “Patiënten hebben dagelijks te maken met de gevolgen van hemofilie, die zo veel aspecten van hun leven kan beïnvloeden, van mobiliteit tot het vermogen om te kunnen werken en in het eigen onderhoud te kunnen voorzien”

Hemofilie is een complexe ziekte waarvoor een multidisciplinaire aanpak nodig is. In België zijn er dan ook vijf gespecialiseerde centra voor patiënten met deze ziekte. Naast behandeling bieden deze centra ook ondersteuning voor de psychologische, lichamelijke en sociale gevolgen van het dagelijkse leven als hemofiliepatiënt.

Tijdens de pandemie zijn hemofiliepatiënten steeds meer in een isolement geraakt en dit heeft een enorme impact, niet alleen op de medische behandeling van hun ziekte, maar ook op hun dagelijks leven. AHVH heeft in deze periode een belangrijke rol gespeeld door ervoor te zorgen dat patiënten en hun gezinnen op de hoogte blijven van de laatste ontwikkelingen en door hen te ondersteunen tijdens de isolatie die wordt veroorzaakt door het coronavirus.

Ik werd geraakt door de last die deze patiënten ondervinden, de veelvuldige toedieningen van de behandeling, de impact van bloedingen, de psychologische impact van het leven met pijn.
Ahlam Meqor Medical Manager bij Roche Belgium

Experts op basis van levenservaring

Ondanks de regelmatige profylactische behandeling die de ontbrekende stollingsfactor vervangt, kunnen hemofiliepatiënten nog steeds gemiddeld meer dan 4 bloedingen per jaar krijgen. De patiënten lopen ook risico op het ontwikkelen van factor VIII-remmers die ervoor zorgen dat de behandeling helemaal niet meer werkt. Recentelijk zijn er behandelingen met antilichamen ontwikkeld die ervoor kunnen zorgen dat het niet meer nodig is om de ontbrekende vervangingsfactor toe te dienen. Dit vermindert ook het risico op de aanmaak van remmende stoffen door het lichaam. Er vinden ook baanbrekende ontwikkelingen plaats op het gebied van mogelijke gentherapiebehandelingen voor de ziekte.

“Ik werd geraakt door de last die deze patiënten ondervinden, de veelvuldige toedieningen van de behandeling, de impact van bloedingen, de psychologische impact van het leven met pijn,” merkt Ahlam Meqor op, Medical Manager bij Roche Belgium. “Daarom is het bij de ontwikkeling van behandelingen voor hemofilie van essentieel belang dat we patiënten erbij betrekken, met hen in gesprek gaan en inzicht krijgen in de manier waarop de ziekte hen beïnvloedt en de mogelijke impact van verschillende benaderingen. Zij zijn tenslotte de experts op basis van hun ervaring”.

We werken samen met beleidsmakers om hen te laten zien hoe wij op wetenschappelijk gebied te werk gaan en hoe we samen kunnen werken aan een duurzaam gezondheidszorgsysteem waarin patiënten met een zeldzame ziekte zo snel mogelijk toegang krijgen tot onze geneesmiddelen.
Janusz Linkowski Policy Manager bij Roche Belgique

Dankzij een sterk wetgevend kader op Europees niveau dat innovatief onderzoek stimuleert dat nodig is voor de ondersteuning van patiënten, kunnen nieuwe behandelingen en therapieën worden ontwikkeld voor zeldzame ziekten zoals hemofilie.

“We werken samen met beleidsmakers om hen te laten zien hoe wij op wetenschappelijk gebied te werk gaan en hoe we samen kunnen werken aan een duurzaam gezondheidszorgsysteem waarin patiënten met een zeldzame ziekte zo snel mogelijk toegang krijgen tot onze geneesmiddelen” aldus Janusz Linkowski, Policy Manager bij Roche Belgium.

Er zijn misschien maar weinig mensen met hemofilie, maar ze staan er niet alleen voor. Bij Roche zetten we ons in om ervoor te zorgen dat de stem van deze groep wordt gehoord en daarnaast ondersteunen we hen bij het leiden van een volwaardig en actief leven.