Qu'est-ce qu'un essai clinique ?

Les essais cliniques sont indispensables au développement de nouveaux médicaments. Ceux-ci doivent être étudiés dans le cadre d’études cliniques avant d'être administrés aux patients. Dans un premier temps, les nouveaux médicaments sont étudiés en laboratoire. Si les résultats des expériences indiquent une efficacité potentielle chez les patients, il est ensuite étudié chez l'homme.

Cet essai permet de vérifier si le médicament améliore effectivement la santé, s'il est sûr et s'il a des effets secondaires indésirables. Les médecins et les hôpitaux qui participent à l'essai sont soigneusement sélectionnés.

En moyenne, cette recherche dure de 10 à 15 ans.

Tous les médicaments étudiés ne peuvent pas être mis sur le marché, mais les nouvelles connaissances acquises s’avèrent toujours utiles.

Le gouvernement et d'autres organismes tels que l’agence européenne du médicament (EMA) ou l’Assurance soins de santé et indemnités (INAMI) décident quel médicament ou dispositif médical peut être utilisé et remboursé.

Si vous participez en tant que patient, vous aurez accès aux soins de santé les plus spécialisés et serez suivi de très près. Comme vous devrez peut-être vous rendre plus souvent chez le médecin de l'essai, les changements de  votre état de santé pourront être remarqués et traités plus rapidement que si vous ne participiez pas à un essai. Vous pouvez également remarquer que, parce que vous avez des contacts plus fréquents avec votre équipe de soins de santé, vous aurez plus d'occasions de poser des questions et d'en apprendre davantage sur votre état de santé ou votre traitement.

En tant que patient, vous ne tirerez peut-être aucun bénéfice direct de l'essai clinique, mais vous pourrez aider de futurs patients grâce à ces nouvelles connaissances.

En participant, vous contribuez à faire progresser la médecine, ce qui est dans l'intérêt général de la société.

Les essais cliniques sont divisés en différentes phases : phases 1, 2, 3 et 4.

Phase 1

Le médicament est testé sur un petit nombre de personnes, des volontaires en bonne santé ou des patients qui n'ont pas d'autres options thérapeutiques. Toutes les personnes reçoivent le médicament, généralement à faible dose.     

Cette phase permet de déterminer la quantité de médicament qui peut être utilisée en toute sécurité, les effets secondaires, l'amélioration de la maladie et l'interaction du corps avec le médicament.

Phase 2

Le médicament est testé sur une centaine de personnes.

Les essais de phase 2 sont conçus pour évaluer la sécurité et l'efficacité d'un médicament chez les patients. Elles sont souvent utilisées pour déterminer le schéma posologique (posologie indique la dose et la fréquence de prise d’un médicament) le plus sûr et le plus efficace. Dans de nombreux cas, plusieurs essais de phase II sont menés pour tester le médicament sur différentes populations de patients ou indications. 

Phase 3

Le médicament est testé sur un grand groupe, parfois des milliers, de patients dans le monde entier.          

Au cours de cette phase, le médicament est comparé à un traitement déjà connu ou à un placebo (traitement sans substance active). Les informations issues des essais  de phase 3 seront utilisées pour déterminer la meilleure façon d'administrer un traitement aux patients à l'avenir. À la fin de cette phase, les résultats seront soumis aux autorités sanitaires européennes (EMA, Agence Européenne du Médicament) et à la FDA (Food and Drug Administration aux États-Unis).  Elles décideront de la mise sur le marché du médicament.

Phase 4

Le médicament est déjà sur le marché et a été testé sur des milliers de patients. L'objectif est d'en savoir plus sur son utilisation dans la pratique quotidienne sur un plus grand groupe de patients. Il s'agit également d'étudier son efficacité chez des patients présentant certaines caractéristiques. À ce stade, il est possible de mener des recherches à très long terme. La sécurité et les effets secondaires sont au centre des préoccupations. Des effets secondaires rares, qui n'avaient pas été détectés lors des phases précédentes, peuvent être mis en évidence.

Avant un essai clinique

Votre médecin vous expliquera le but de l'essai, les bénéfices et les risques possibles, et les conséquences pour vous si vous participez à l'essai. Une fois que vous aurez compris en quoi consiste l'essai, vous pourrez décider d'y participer ou non.

Pour participer à un essai, vous devez également remplir certaines conditions ; par exemple, vous devez appartenir à un groupe d'âge ou à un sexe spécifique ou souffrir d'un type de maladie particulier. Une fois que vous avez décidé de participer à un essai , des tests tels que des analyses de sang, des scanners ou des biopsies sont généralement effectués. Ce n'est qu'ensuite que vous pourrez commencer le traitement. Votre médecin peut vous dire quels tests sont nécessaires pour l’essai qui vous intéresse.

Avant de participer à un essai clinique, vous devez signer un formulaire confirmant que vous donnez votre "consentement éclairé".

Lors d'un essai clinique

Le mode et le lieu d'administration du médicament varient en fonction de l'essai clinique. Si le traitement se présente sous la forme d'un comprimé ou d'une injection, vous pourrez peut-être l'administrer chez vous. Dans certains cas, vous devrez vous rendre à l'hôpital pour recevoir votre traitement par perfusion. Le médicament sera alors administré par la veine. 

Pendant l'essai clinique, après avoir commencé votre traitement, vous devrez peut-être subir des examens réguliers afin que les médecins puissent vérifier l'efficacité du traitement et l'apparition éventuelle d'effets secondaires. On vous demandera peut-être si vous présentez de nouveaux symptômes ou de remplir des questionnaires sur la façon dont vous vous sentez et sur votre capacité à mener vos activités quotidiennes. Ces tests supplémentaires vous amèneront à consulter votre médecin ou à vous rendre à l'hôpital plus souvent que d'habitude. Le traitement peut donc prendre plus de temps que le traitement standard. Ces tests supplémentaires seront remboursés par le promoteur de l'essai et vous recevrez un remboursement pour vos dépenses.

Ce temps et cette attention supplémentaires peuvent être bénéfiques pour vous : les changements dans votre état de santé peuvent être remarqués et traités plus rapidement que si vous ne participiez pas à un essai. Vous pouvez également remarquer que, parce que vous avez des contacts plus fréquents avec votre équipe soignante, vous avez plus d'occasions de poser des questions et d'en apprendre davantage sur votre état ou votre traitement.

La longueur d’un essai clinique est très variable, de quelques semaines à quelques années.

Après un essai clinique

Si vous recevez un nouveau traitement pendant l'essai clinique, il n'est pas toujours possible de poursuivre ce traitement après la fin de l'essai. Si le traitement s'avère efficace, il peut s'écouler un certain temps avant qu'il puisse être prescrit par votre médecin. Cependant, il est souvent possible d'obtenir le médicament par le biais d'un programme spécial après l'essai et avant qu'il ne puisse être prescrit et remboursé.

À la fin d'un essai clinique, les résultats globaux doivent être mis à la disposition de tous les participants. Les résultats globaux sont également mis à la disposition du public sur les 2 sites web suivants :et. En outre, ils sont publiés afin que les médecins et les scientifiques puissent connaître les résultats. Cependant, les résultats complets de l'essai ne sont pas toujours immédiatement disponibles ; les chercheurs doivent d'abord analyser les résultats de la manière la plus précise possible. Lors de la publication des résultats, aucune information permettant d'identifier les patients ayant participé à l'essai ne peut être incluse.

Pour obtenir l'autorisation d'un médicament, les essais cliniques doivent être qualitatifs. La randomisation, le placebo et l'aveuglement sont des moyens d'obtenir des résultats fiables et précis.

Randomisation

L'un des moyens de s'assurer que les groupes sont similaires consiste à "randomiser" les participants. Les participants sont répartis de manière aléatoire (par hasard, comme à pile ou face) en deux groupes ou parfois plus. Dans certains cas, un groupe reçoit le nouveau médicament et l'autre groupe le traitement standard ou un placebo. Dans d'autres cas, il peut y avoir plusieurs groupes, chacun recevant une dose différente du médicament, tandis qu'un groupe reçoit le traitement standard ou un placebo. Les groupes sont équilibrés à la base de caractéristiques telles que l'âge, le sexe et autres. Cela permet de comparer les effets des traitements à différents niveaux.

Placebo

Un placebo est un traitement sans "substance active", c'est-à-dire sans médicament réel. En général, le placebo ressemble à l’œil nu en tous points au traitement réel afin que les chercheurs puissent comparer si le médicament étudié a un effet réel. L'utilisation ou non d'un placebo est une décision éthique et scientifique mûrement réfléchie.

Essai en aveugle

Cela signifie que les participants ne savent pas s'ils reçoivent ou non le médicament testé.  Si même les médecins de l'essai ne savent pas (jusqu'à la toute fin de l'essai) quels participants reçoivent quel traitement, on parle d'un "essai en double aveugle". Cela empêche les chercheurs d'avoir certaines attentes ou de porter certains jugements sur le traitement. 

Quelles sont les normes juridiques et éthiques appliquées par Roche pour ses essais cliniques ?

Roche respecte toutes les directives internationales (par exemple la Déclaration d'Helsinki) et la législation locale lorsqu'elle mène un essai. Une partie importante de la Déclaration d'Helsinki est le "consentement éclairé". Le consentement éclairé signifie que le médecin explique un essai clinique spécifique au patient et en discute avec lui dans une langage qui lui est compréhensible. Au cours du processus de consentement éclairé, les patients peuvent poser  toutes leurs questions avec leur médecin avant de prendre une décision. Seuls les patients qui ont signé un formulaire de consentement après avoir obtenu une réponse à leurs questions peuvent participer à l'essai clinique. Les participants peuvent quitter un essai clinique à tout moment, sans donner de raison et sans que cela n'affecte les soins standard qu'ils recevront. 

Roche suit également les lignes directrices relatives aux bonnes pratiques cliniques (BPC)2 ; il s'agit de la norme à laquelle toutes les essais cliniques doivent répondre au minimum. Le guide des bonnes pratiques cliniques contient des règles pour la conduite des essais cliniques. Elles décrivent les rôles et les responsabilités des promoteurs d'essais cliniques (comme Roche), des investigateurs cliniques et des personnes chargées de superviser les essais cliniques. Elles traitent également de la protection des droits des personnes participant aux essai cliniques et de la garantie de la sécurité du nouveau médicament et de son efficacité.

Comment le respect des normes juridiques et éthiques, émis par Roche, est-il contrôlé à l'extérieur ?

Chaque essai clinique est placé sous la "surveillance indépendante" d'un comité d'éthique. Il est composé de chercheurs, d'éthiciens et de juristes. Tout au long de l'essai , le comité d'éthique évalue la valeur scientifique et détermine si les avantages l'emportent sur les inconvénients. Pour qu'un essai clinique soit considéré comme éthique, il doit y avoir un besoin médical clair et tout risque doit être justifié. En bref, cette "surveillance indépendante" protège les participants aux essais cliniques.

Comment la vie privée des patients est-elle protégée pendant les essais cliniques ?

Si une personne décide de participer à un essai clinique, cela est également décrit dans le dossier médical du patient. Les promoteurs de l'essai clinique (comme Roche) et les personnes impliquées dans l'essai ne doivent pas dire à d'autres personnes si une personne participe à un essai clinique, à moins que le patient n'en donne l'autorisation.

Pendant l'essai clinique, toutes les informations recueillies sur le patient resteront confidentielles. 

À la fin de l'essai clinique, le résultat final est publié afin que les médecins et les scientifiques connaissent les résultats de l'essai. Lors de la publication des résultats, aucune information ne doit être incluse qui permettrait d'identifier séparément les personnes ayant participé à l'essai.

Les données collectées au cours d'un essai clinique doivent être conservées pendant un certain temps après la fin de l'essai.

Alors que la réponse à un médicament peut dépendre de la race, de l'origine ethnique, du sexe et du mode de vie, et parmi d’autres facteurs, la diversité du monde dans lequel nous vivons n'est actuellement pas reflétée de manière adéquate dans la recherche clinique. Roche s'engage à promouvoir une recherche inclusive, notamment en éliminant les obstacles à la participation aux essais.

Chaque patient est différent et mérite des soins appropriés. C'est pourquoi nous nous concentrons et nous nous passionnons pour la lutte contre les inégalités en matière de soins de santé et pour l'offre de solutions de soins de santé de plus en plus personnalisées pour chacun des tous les patients.

R.E. : Pharm E. De Bruyne - M-BE-00002103 - Created on 28/04/2023

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