Une étude ou un essai clinique ou une recherche impliquant la personne humaine (RIPH) est une recherche organisée et pratiquée sur la personne humaine en vue du développement de connaissances biologiques et/ou médicales. Les nouveaux médicaments (médicaments expérimentaux) sont tout d’abord étudiés en laboratoire sur des cellules et des animaux (études précliniques), et les candidats médicaments qui apparaissent prometteurs (au niveau efficacité et sécurité d’emploi) sont ensuite étudiés avec de nombreuses précautions chez des personnes humaines dans le cadre d’études cliniques.
L’objectif d’une étude clinique est d’évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance et/ ou l’efficacité de nouveaux candidats médicaments afin de déterminer dans quelle mesure ils peuvent aider les personnes à se sentir mieux, ou à contribuer à améliorer ou à interrompre l’aggravation d’une maladie.1 Les études cliniques permettent également d’évaluer si les nouveaux médicaments sont sûrs et s’ils entraînent de potentiels effets secondaires. Sans étude clinique, les preuves d’efficacité et de sécurité d’un nouveau médicament ne seraient pas suffisantes.2 Tous les médicaments actuels auxquels vous avez accès, que ce soit à l’hôpital ou en pharmacie, ont été rigoureusement évalués au préalable au cours d’études cliniques. Il existe ainsi des preuves qui montrent quelle est l’efficacité de ces médicaments, et quels effets secondaires ils peuvent entraîner. Ces informations sont essentielles pour que les médecins comprennent quels traitements parmi ceux qui sont disponibles sont les plus adaptés à leurs patients, mais également pour les autorités réglementaires de chaque pays qui valide l’autorisation d’utiliser un médicament.
L’objectif d’une étude clinique est d’évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance et/ ou l’efficacité de nouveaux candidats médicaments afin de déterminer dans quelle mesure ils peuvent aider les personnes à se sentir mieux, ou à contribuer à améliorer ou à interrompre l’aggravation d’une maladie.1
Bien que l’objectif d’une étude clinique soit d’explorer des traitements nouveaux et plus efficaces, toutes les études cliniques n’aboutissent pas à une amélioration du traitement. Un nouveau médicament peut également ne pas être aussi efficace que les médicaments déjà existants, ou peut entraîner des effets secondaires plus graves. Cependant, ces informations sont également extrêmement importantes pour les médecins des études, et permettront d’aider les patients à l’avenir.
Les différents types d'études3
Les études cliniques sont réparties selon les différentes étapes du développement du médicament : les phases 1, 2, 3 et 4 qui s’écrivent également I, II, III et IV.
Un nouveau médicament est tout d’abord évalué uniquement chez un faible nombre de personnes. Il peut s’agir de patients ayant eu recours à d’autres types de traitement pour leur maladie ou de volontaires sains. Cet essai est dénommé étude de phase I. Tous les participants d’une étude de phase I reçoivent uniquement le médicament à l’étude, généralement à doses réduites, sans qu’il soit comparé avec un autre traitement.
Ce type d’étude permet de déterminer la quantité de médicament pouvant être administrée de manière sûre, s’il entraîne des effets secondaires, si le traitement peut améliorer la maladie (par exemple, faire régresser une tumeur) et de quelle manière l’organisme transforme le médicament.
Lorsqu’un médicament atteint la phase II de son développement, des informations ont été recueillies sur la manière dont il affecte l’organisme. Dans ce type d’étude, le médicament est administré à un plus grand nombre de patients, jusqu’à environ une centaine. Le nouveau médicament peut être comparé ou non à un traitement actuellement administré aux patients.
L’objectif d’une étude de phase II est de déterminer si le nouveau médicament est suffisamment efficace pour être évalué sur des groupes de patients plus importants (phase III, voir ci-dessous). Elle examinera l’efficacité du nouveau traitement sur une maladie, comment prendre en charge les éventuels effets secondaires et quelle quantité de médicament peut être administrée de manière sûre aux patients (dose optimale). À ce stade, le médicament n’a toujours pas été évalué sur un nombre de personnes suffisamment important pour avoir la certitude que tous les bénéfices sont reliés au médicament et non simplement dus au hasard.
Les études cliniques de phase III sont généralement réalisées à une grande échelle, et peuvent inclure des milliers de patients. Le nouveau médicament y est souvent comparé au traitement standard (traitement de référence) afin de déterminer si un nouveau médicament apporte des avantages par rapport à ceux déjà disponibles. Il sera également possible de recueillir des preuves plus solides sur les effets indésirables que le médicament pourra entrainer chez les patients.
Si un médicament apporte une amélioration par rapport au traitement standard au cours d’une étude de phase III et que son utilisation est sûre, il sera probablement autorisé par les autorités de santé, afin qu’il puisse devenir le nouveau traitement standard chez les patients présentant une maladie particulière.
Les essais de phase 4 ont lieu après l’approbation réglementaire du médicament (également appelée «autorisation de mise sur le marché»). Les essais de phase 4 ont pour but de fournir davantage d'informations sur l'efficacité du médicament et sur son innocuité chez un plus grand nombre de patients. Un essai de phase 4 pourrait également examiner le médicament chez des patients présentant des caractéristiques particulières, ou comparer ou associer le nouveau médicament à d’autres traitements disponibles. Les essais de phase 4 portent également sur des patients prenant le médicament pendant une période plus longue.
Comment pouvons-nous savoir si une étude clinique est juste et équilibrée
Pour qu’un médicament obtienne son autorisation de mise sur le marché (AMM), les études cliniques réalisées doivent être conçues de manière juste, afin de fournir des résultats fiables et exacts. Les procédures suivantes permettent de nous assurer que les études cliniques sont justes et équilibrées :
L’une des manières de réaliser une étude de manière juste est de « randomiser » les patients. Cela signifie que les participants sont répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement (ou parfois plus). Dans certains cas, un groupe recevra le nouveau médicament tandis que l’autre recevra le traitement standard, ou bien un placebo s’il n’existe aucun traitement standard. Dans d’autres cas, l’étude peut comprendre plusieurs groupes recevant des doses différentes d’un nouveau médicament, ainsi qu’un groupe recevant le traitement standard ou un placebo.
Les groupes sont randomisés sur la base de différents facteurs, notamment l’âge, le sexe et d’autres caractéristiques des patients. Cela signifie que les différents traitements peuvent être comparés dans des groupes de personnes similaires. C’est de cette manière que toutes différences entre les effets des traitements peuvent être mises en évidence par les chercheurs en réduisant les biais dans la réalisation de la recherche.
Produit qui a la même apparence que celle du traitement testé mais qui ne contient pas de substance active. La comparaison de son effet sur le corps avec celui du médicament étudié permet aux chercheurs d’être sûre de l’effet véritable de ce dernier. Il est important de se souvenir qu’il n’existe aucune garantie que le nouveau médicament étudié sera plus efficace que le traitement standard.
Une autre manière de concevoir les études afin qu’elles soient les plus exactes possible est d’utiliser une « procédure en aveugle » ou « procédure en insu ». Cela signifie que les participants ne savent pas s’ils reçoivent le médicament à l’étude ou non. Si les médecins de l’étude ne savent pas non plus (jusqu’à la toute fin de l’étude) quel traitement reçoivent les patients, il s’agit alors d’une « étude en double aveugle », qui permet d’éviter les biais et les attentes de la part des médecins.
Qui participe à une étude clinique ?
Les personnes les plus importantes participant à une étude clinique sont les patients ou les volontaires sains.
Les personnes les plus importantes participant à une étude clinique sont les patients ou les volontaires sains. Sans patients ni volontaires, les études cliniques ne pourraient pas être réalisées et aucun nouveau médicament ne pourrait être développé. La décision de participer à une étude clinique est prise par le patient ou le volontaire, en consultation avec une équipe médicale. Les participants sont libres de décider de participer à une étude ou non, et ils peuvent se retirer de l’étude à tout moment.
Il est très probable qu’un médecin spécialiste vous suivra pendant votre participation à une étude clinique, par exemple s’il s’agit d’une étude sur le cancer, vous serez pris(e) en charge par un oncologue. Cette personne surveillera votre état de santé et votre maladie très étroitement tout au long de l’étude, et examinera avec soin tous les résultats de vos examens médicaux au cours de celle-ci. Il pourra également communiquer avec l’équipe de l’étude ou des personnes du laboratoire pharmaceutique pour poser des questions ou soulever d’éventuelles préoccupations.
Votre médecin spécialiste sera probablement assisté par des infirmiers/ères cliniques qui réaliseront certains des examens médicaux et en assureront le suivi pendant que vous recevrez votre traitement à l’hôpital.
Vous pourrez entrer en contact avec d’autres membres du personnel de l’hôpital qui participeront à vos soins pendant l’étude, par exemple des responsables de la radiologie qui effectueront certaines des imageries. D’autres personnes pourront également être impliquées sans même que vous les rencontriez, par exemple les personnes réalisant certaines des analyses biologiques en laboratoire à l’hôpital ou ailleurs.
Le médecin généraliste – votre médecin généraliste sera informé de votre participation à une étude clinique, mais il n’en connaîtra probablement pas tous les détails.
Une organisation de recherche clinique (ORC) est une société indépendante ayant conclu un partenariat avec le laboratoire pharmaceutique pour contribuer à mettre en place et mener l’étude. Une organisation de recherche clinique est spécialisée dans la réalisation des études cliniques, et peut ainsi proposer une expérience approfondie, tout en étant totalement indépendante et objective. Vous pourrez être amené à rencontrer l’équipe de recherche d’une organisation de recherche clinique pendant votre participation à une étude.
Le laboratoire pharmaceutique est constitué de nombreux chercheurs et médecins spécialisés à l’origine du développement de nouveaux médicaments, qui contrôlent étroitement toutes les informations et les résultats qu’ils reçoivent des hôpitaux et des médecins.
Pourquoi participer à une étude clinique?
Il existe de nombreuses raisons pour lesquelles les personnes acceptent de participer à une étude clinique.
Quelle que soit votre motivation de participer à une étude clinique, il est important que vous parliez à votre médecin ou à l’équipe clinique afin de discuter des risques et des bénéfices potentiels et de vous assurer d’avoir parfaitement compris en quoi consiste l’étude avant de la rejoindre. Cette discussion peut avoir lieu au cours de plusieurs rendez-vous, et pourra comprendre un entretien à propos du formulaire de consentement éclairé, à savoir le document formel que vous devrez signer si vous décidez de participer à une étude clinique. Le formulaire de consentement éclairé peut être relativement long, car il est important que toutes les informations concernant l’étude vous soient expliquées clairement. Vous devrez disposer d’un temps suffisamment long dédié à la lecture de ce document avec soin, avoir la possibilité d’en discuter avec votre médecin, et prendre le temps nécessaire pour réfléchir à votre décision avant de signer le formulaire.
Certaines personnes acceptent de participer à une étude clinique pour contribuer aux progrès de la médecine. Leur participation peut contribuer à améliorer la prise en charge future des patients atteints de la même pathologie. Les études cliniques peuvent modifier profondément la vie des futurs patients.
Dans certains cas, lorsque toutes les options thérapeutiques ont été explorée, certains patients peuvent participer à un essai clinique afin de pouvoir recevoir un nouveau traitement en cours de développement clinique.
Un patient participant à un essai clinique bénéficie d’un suivi médical étroit et spécifique.
Un grand nombre de personnes participent également à une étude clinique dans l’espoir d’en retirer un bénéfice personnel. Certaines personnes espèrent que le nouveau médicament pourra les aider lorsque toutes les autres options ont été tentées. D’autres personnes rejoignent l’étude pour en apprendre davantage sur leur affection ou parce qu’elles pensent qu’une étude leur donnera un accès plus rapide à des soins de santé spécialisés.
Il est important que les personnes prennent en compte les risques éventuels d’un nouveau médicament, autant que ses bénéfices potentiels. Il n’existe aucune garantie que le nouveau médicament ou la nouvelle association thérapeutique soit plus efficace que le traitement standard. Par ailleurs, les effets secondaires peuvent être bien plus graves. Une étude clinique est réalisée pour trouver des réponses, par exemple pour établir si le nouveau médicament est plus efficace ou plus sûr. Certaines questions ne peuvent donc pas recevoir de réponse avant que l’étude soit achevée.1
Le déroulement d'une étude clinique
Que se passe-t-il avant, pendant et après une étude clinique ?
Avant de participer à une étude, vous devrez lire une note d’information qui décrit toutes les activités liées à l’étude clinique et signer un formulaire indiquant que vous consentez à participer à celle-ci en toute connaissance de cause (c’est ce que l’on appelle un formulaire de consentement éclairé). Pour cela, votre médecin vous expliquera en détail l’objectif de l’étude, tous les risques et les bénéfices inhérents à celle-ci et comment une participation à l’étude pourrait vous affecter. Lorsque vous aurez compris les tenants et les aboutissants de l’étude, vous pourrez décider si vous souhaitez ou non y participer.
Pour participer à une étude particulière, vous devrez également répondre à un certain nombre de critères d’éligibilité, c’est à dire appartenir à une tranche d’âge particulière ou être d’un sexe donné, ou encore présenter un type spécifique de maladie (par exemple, au cours d’une étude sur le cancer, il peut s’agir du type de la tumeur, de l’endroit où elle est localisée, si le cancer s’est disséminé, etc.). Cela veut dire qu’après avoir accepté de participer à l’étude, vous devrez probablement effectuer un certain nombre d’examens médicaux, notamment des analyses sanguines, des imageries ou des biopsies, avant de pouvoir recevoir l’un des traitements de l’étude. Votre médecin pourra vous indiquer quels examens sont nécessaires pour participer à une étude particulière.
Votre médecin vous indiquera comment et où vous recevrez votre traitement. Si le traitement est administré sous forme de comprimés par voie orale ou d’une injection, vous pourrez recevoir le traitement à domicile. Dans certains cas, vous devrez vous rendre à l’hôpital ou dans une clinique pour que le traitement vous soit administré sous forme de perfusion. Votre participation à une étude clinique peut nécessiter de s’absenter de votre travail. Se rendre ou revenir des rendez-vous peut poser des difficultés à certaines personnes et doivent être envisagées dès que vous décidez de participer à une étude. Dans certains cas, nous vous encourageons à savoir si une personne de votre entourage proche pourrait vous accompagner pendant ces trajets. De nombreuses études prennent en charge les frais de déplacements pour vous rendre de chez vous au centre de l’étude.
Pendant l’étude clinique, lorsque vous aurez commencé à recevoir votre traitement, il sera nécessaire d’effectuer des examens médicaux réguliers afin de déterminer comment agit le traitement et s’il provoque des effets secondaires. Il vous sera régulièrement demandé si vous présentez de nouveaux symptômes et de remplir des questionnaires sur la manière dont vous vous sentez et sur votre capacité à réaliser vos activités quotidiennes. Ces examens supplémentaires peuvent nécessiter de consulter un médecin ou se rendre à l’hôpital plus souvent qu’à votre habitude.
Cette surveillance plus soutenue peut vous être bénéfique, dans la mesure où les changements de votre santé pourront être identifiés et pris en charge très rapidement. Vous pourrez également constater que des contacts plus fréquents avec l’équipe de soins vous donneront la possibilité de poser toutes vos questions et de recueillir davantage d’informations sur votre maladie ou votre traitement.
Si vous recevez un nouveau traitement dans le cadre de l’étude, il ne sera pas toujours possible de continuer à le recevoir après la fin de l’étude. Si un médicament s’avère efficace, un certain délai pourra être nécessaire pour que le traitement soit disponible sur le marché, puis un délai supplémentaire pour qu’un établissement de santé puisse le délivrer. Ceci est lié aux délais réglementaires nécessaires pour qu’un médicament obtienne son autorisation de mise sur le marché une fois que l’étude s’est achevée.
À la fin d’une étude clinique, les résultats sont communiqués à tous les participants qui souhaitent les connaître. Les résultats sont également publiés afin que les médecins et les scientifiques puissent en prendre connaissance. Cependant l’intégralité des résultats de l’étude ne sont pas toujours immédiatement disponibles. Les résultats doivent être analysés de manière la plus exacte possible, ce qui peut nécessiter un délai supplémentaire.
