Les patients atteints de maladies rares ne sont pas des licornes

Les maladies rares ont un impact énorme sur les individus, leurs familles et les soignants45. Les symptômes de la maladie peuvent limiter sérieusement la capacité des patients à interagir avec les autres et, au fil du temps, le fardeau physique, mental et émotionnel peut être dévastateur45. Chez Roche, nous nous engageons à faire une différence positive en développant des innovations révolutionnaires, qui transforment la vie des patients atteints de maladies rares. 

Mais nous ne pouvons pas y arriver seuls. C’est pourquoi nous nous associons avec des institutions universitaires, d’autres entreprises et des experts de la santé pour trouver des solutions innovantes. Pour les maladies rares, plus que pour d’autres , nous nous appuyons également sur des collaborations étroites et la co-création avec des patients et des organisations de patients comme RaDiOrg, qui connaissent le mieux l’impact de la maladie ainsi que l’efficacité d’un traitement sur leur qualité de vie. Ce sont les experts. C’est pourquoi nous travaillons avec eux à chaque étape, pour comprendre ce qui est le plus significatif pour eux, et concevoir nos essais cliniques et nos médicaments en gardant leurs perspectives à l’esprit. Aujourd’hui, 90% de nos programmes en développement intègrent des retours de patients et notre objectif est d’atteindre 100 %. 

Ensemble , Roche a déjà accompli des avancées considérables dans les traitements pour les personnes atteintes d’hémophilie, de lymphome non hodgkinien, de polyangéite microscopique (PAM) et de fibrose pulmonaire. Pour l’avenir, nous concentrons nos efforts et notre énergie dans des recherches plus à la pointe dans des domaines où nous pouvons mettre notre compréhension de la biologie à profit et où les besoins sont les plus élevés. Nous avons différents médicaments prometteurs dans notre portefeuille de développement. 

Nous investissons dans la thérapie génique, qui a un énorme potentiel puisque la plupart des maladies rares sont génétiques et 9 sur 10 sont causées par un gène défectueux. Il reste encore beaucoup de travail à faire, sachant qu’aujourd’hui, il n’existe encore aucun traitement pour 90 % des maladies rares6. Mais nous sommes déterminés à continuer à fournir aux patients les solutions les plus innovantes et les plus efficaces. 

Les médicaments qui changent la vie ne sont significatifs que lorsqu’ils atteignent les personnes qui en ont besoin. Malheureusement, il faut aujourd’hui jusqu’à 435 jours pour que les patients belges aient accès aux traitements nouvellement autorisés, plaçant la Belgique au 13e rang en Europe7. Compte tenu du bénéfice qu’un nouveau traitement peut avoir sur la qualité de vie d’un patient, nous pensons qu’un accès plus rapide est nécessaire et faisable en remboursant immédiatement de nouveaux traitements temporairement, tout en recueillant des données de santé en temps réel pour évaluer la valeur d’un nouveau traitement. La Belgique dispose d’une énorme richesse de données numériques qui est actuellement sous-utilisée car éparpillée dans différentes bases de données publiques. Combiner ces données et les rendre accessibles aux chercheurs et aux décideurs politiques pourrait non seulement aider à évaluer la valeur réelle d’un traitement et à prendre des décisions de remboursement plus éclairées, mais aussi à découvrir de nouveaux traitements et à fournir de meilleurs soins à mesure que nous acquerrons une meilleure compréhension des maladies rares. La Covid-19 a montré qu’il est possible de libérer des données à grande échelle. Le moment est venu de travailler ensemble pour bâtir un monde meilleur pour les personnes atteintes de maladies rares.

R.E. Pharm Eline De Bruyne M-BE-00002320 created on 05/09/2023