Ensemble, aider les personnes atteintes d’hémophilie à vivre leur vie pleinement

qui altère la capacité de l’organisme à arrêter les saignements. Lorsque le sang d’une personne ne coagule pas correctement, le risque d’une ecchymose sévère, de saignement à l’intérieur des articulations ou même d’une hémorragie cérébrale critique augmente. Il s’agit d’une maladie héréditaire touchant principalement les garçons. Il existe deux principaux types d’hémophilie, A et B. Environ 80 % des patients sont atteints d’hémophilie A (causée par un déficit en « facteur » de coagulation appelé facteur VIII). Le Belgian Haemophilia Patients Association (AHVH) estime qu’il y a 1 015 patients atteints d’hémophilie A en Belgique aujourd’hui.

Leurvise principalement à prévenir les saignements en remplaçant le facteur de coagulation manquant. Prévenir les saignements signifie réduire la douleur, améliorer la fonction articulaire et la qualité de vie des patients hémophiles et leur permettre de mener des activités quotidiennes normales. Le facteur de coagulation de substitution doit être administré par voie intraveineuse de façon très régulière pour pouvoir atteindre et maintenir des taux qui soient efficaces. Les patients doivent se rendre dans des centres spécialisés pour recevoir leur traitement ou apprendre à l’administrer à domicile. Toute leur vie quotidienne doit s’organiser en fonction de ces programmes de traitement hebdomadaires.

Plus nous en saurons sur les patients atteints d’hémophilie, sur la façon dont la maladie se manifeste et les affecte, au mieux nous pourrons adapter leurs traitements, notamment par une approche de soins de santé personnalisés, possible même pour ce groupe de maladies rares. Après tout, seuls les patients, de par leur expérience, peuvent nous parler de l’impact réel de cette maladie compliquée et des bénéfices d’un nouveau traitement potentiel. 

« Les soins sont loin de se résumer à un simple traitement », explique Sofie Baetens, Product Manager Haemophilia chez Roche Belgique, « les patients vivent chaque jour avec le fardeau de l’hémophilie et cela peut avoir des conséquences sur tant d’aspects de leur vie ; cela va de pouvoir continuer à bouger au fait de pouvoir travailler et gagner sa vie ». 

L’hémophilie est une maladie complexe nécessitant une approche pluridisciplinaire. En Belgique, il existe

. En plus des traitements, ces centres assurent également un soutien quant aux répercussions psychologiques, physiques et sociales auxquelles les patients hémophiles sont confrontés au quotidien. 

Pendant la pandémie, ces patients se sont retrouvés de plus en plus isolés et cela a eu un impact énorme non seulement sur la prise en charge médicale de leur maladie mais aussi sur leur vie de tous les jours. L’a joué un rôle essentiel pendant cette période, en veillant à ce que les patients et leurs familles soient tenus au courant des derniers développements et en les aidant à supporter l’isolement causé par le coronavirus.

Malgré un traitement prophylactique régulier pour remplacer le facteur de coagulation manquant, les patients hémophiles peuvent encore présenter, en moyenne, plus de quatre saignements par an. Les patients risquent également de développer des inhibiteurs du facteur VIII, qui empêchent le traitement d’agir complètement. Les traitements par anticorps qui ont été développés récemment permettent d’éviter de devoir administrer le facteur de remplacement manquant, ce qui réduit également le risque de production d’inhibiteurs par l’organisme. Un travail de pointe est également en train d’être réalisé examinant des possibilités de traitements par thérapie génique.

« J’ai été frappée par les difficultés auxquelles ces patients doivent faire face, qu’il s’agisse de la fréquence de l’administration des traitements, de l’impact des saignements ou des conséquences psychologiques de la douleur causée par la maladie, » fait remarquer Ahlam Meqor, Medical Manager chez Roche Belgique. « Aussi, quand nous travaillons à des traitements pour l’hémophilie, il est crucial que nous impliquions les patients, que nous discutions avec eux pour bien comprendre en quoi la maladie les affecte et l’impact que peuvent avoir les différentes approches envisagées : en fait, de par leur expérience, ce sont eux les experts! » 

De nouveaux traitements et thérapies pour les maladies rares telles que l’hémophilie peuvent être développés grâce à un cadre législatif européen solide, qui contribue à stimuler la recherche innovante dont les patients ont besoin.

« Nous travaillons avec les décideurs politiques pour les aider à comprendre nos avancées scientifiques et comment, ensemble, nous pourrions construire un système de santé durable permettant aux patients atteints de maladies rares d’accéder à nos médicaments le plus rapidement possible », a commenté Janusz Linkowski, Policy Manager chez Roche Belgique.

Si les personnes atteintes d’hémophilie sont rares, elles ne sont cependant pas seules : chez Roche, nous nous engageons à faire entendre leurs voix tout en les aidant à vivre leur vie pleinement.

R.E. Pharm Eline De Bruyne M-BE-00002320 created on 05/09/2023