De geboorte van een geneesmiddel
De ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel kan 10 jaar duren en vereist het doorlopen van verschillende stadia van ontwikkeling, gaande van in vitro testen op de gekozen molecule tot proeven op mensen, het op de markt brengen en zelfs nog verder dan dat. Deze stappen zijn beslissend om zowel de doeltreffendheid als de tolerantie van een nieuw geneesmiddel of een bestaand geneesmiddel dat gebruikt wordt in een nieuwe indicatie, te waarborgen.
Het succes van onze klinische studies is cruciaal voor het succes van ons bedrijf. Wij zijn dan ook van mening dat het van het grootste belang is dat ze uiterst nauwkeurig worden uitgevoerd en met respect voor de hoogste ethische normen.
Met de bedoeling transparant te zijn, beschikt Roche over een elektronisch register dat voor iedereen toegankelijk is, waardoor patiënten en gezondheidswerkers direct en eenvoudig toegang hebben tot alle informatie over de klinische studies van Roche en de resultaten ervan (zie link hiernaast).
De geboorte van een geneesmiddel
De twee belangrijkste fases van een studie bestaan uit: de pre-klinische studies gevolgd door de klinische studies.
Stappen in de preklinische studies
De experimentele farmacologie
Van zodra een nieuwe molecule geselecteerd wordt, voeren de onderzoekers doeltreffendheidstudies uit op moleculaire systemen, op cellen en op celculturen.
De toxicologie
Toxicologische proeven op cellen of dieren verbeteren de voorspelbaarheid van bijwerkingen van de actieve stoffen in ontwikkeling (risico's van mutaties op embryo's, toxiciteit op doelorganen, enz.).
De farmacokinetiek
De wording van een geneesmiddel wordt bestudeerd in het dierlijk lichaam. De belangrijkste studieonderwerpen zijn: de absorptie door het organisme, het metabolisme, de verdeling en de eliminatie. Als de resultaten positief zijn, kunnen de proefnemingen voortgezet worden bij de mens.
Stappen in de klinische studies bij de mens
Fase 1 : tolerantie en metabolisme
Gezonde vrijwilligers krijgen het nieuwe product in stijgende dosissen toegediend. Deze fase beoordeelt de tolerantie en geeft informatie over het geheel van reacties en fenomenen die zich na blootstelling voordoen in het menselijk organisme.
Fase 2 : doeltreffendheid van het product bij kleine populaties
Fase 2 loopt bij enkele honderden vrijwillige patiënten, om het therapeutisch effect van het geneesmiddel te evalueren. Ze maakt het mogelijk om in te schatten of de onderzochte stof werkt zonder teveel bijwerkingen te veroorzaken (doeltreffendheid/tolerantie verhouding).
De optimale dosis, waarvoor het therapeutisch effect het beste is voor een minimum aan bijwerkingen, wordt in dit stadium bepaald.
Fase 3 : uitgebreid therapeutisch onderzoek
De verhouding tussen doeltreffendheid en tolerantie moet vervolgens op grotere schaal en over een langere toedieningsduur bevestigd worden. In functie van de molecule omvatten de fase 3-studies enkele honderden tot verscheidene duizenden patiënten.
Hier bepalen de onderzoekers ook de voorzorgen voor gebruik en de interacties met andere producten.
Fase 4 : het in de handel brengen
Als al deze stappen met succes doorlopen zijn, wordt het medisch dossier ingediend bij de registratieoverheid om een vergunning voor het in de handel te brengen te bekomen.
Eenmaal het geneesmiddel in de handel, gaat het onderzoek verder. Een vierde fase moet namelijk helpen om het product, zijn verhouding doeltreffendheid/tolerantie, ... nog beter te kennen. Dit geeft een beter inzicht in de werkingsmechanismen en een optimalisatie van de indicaties van het geneesmiddel.