La naissance d'un médicament

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La mise au point d'un nouveau médicament peut prendre 10 ans et nécessite le passage par différentes étapes de développement, des essais in vitro sur la molécule choisie aux essais sur l’homme, jusqu'à mise sur le marché et même au-delà. Ces étapes sont décisives pour garantir à la fois l'efficacité mais aussi la tolérance d'un nouveau médicament ou d'un médicament existant utilisé dans une nouvelle indication.

Le succès de nos études cliniques est crucial pour la réussite de nos affaires. Nous estimons dès lors qu'il est de la plus haute importance que celles-ci soient menées avec une extrême rigueur et dans le respect des plus hauts standards éthiques.

Dans un souci de transparence, Roche propose par ailleurs un registre électronique accessible à tous, grâce auquel patients et professionnels de la santé peuvent avoir un accès facile et direct à toutes les informations relatives aux études cliniques de Roche ainsi qu'à leurs résultats (voir lien ci-contre).

La naissance d'un médicament

Les deux grandes étapes d'une étude sont constituées par : les études pré-cliniques dans un premier temps, puis les études cliniques.

Etapes des études pré-cliniques

La pharmacologie expérimentale 

Une fois une nouvelle molécule sélectionnée, les chercheurs mènent des essais d'efficacité sur des systèmes moléculaires inertes, sur des cellules et des cultures de cellules.

La toxicologie

Les tests de toxicologie menés sur cellules ou sur animaux permettent d'améliorer la prévision des effets secondaires des produits actifs en cours de développement (risques de mutations sur les embryons, de toxicité sur les organes cibles etc.).

La pharmacocinétique

Le devenir du médicament est étudié dans l'organisme animal. Principaux sujets d'étude : son absorption par l'organisme, son métabolisme, sa distribution et son élimination. Si les résultats sont positifs, les expérimentations peuvent se poursuivre sur l'homme.

Etapes des études cliniques chez l'homme

Phase 1 : tolérance et métabolisme

Des volontaires sains reçoivent le nouveau produit à doses croissantes. Cette phase permet d'évaluer sa tolérance et d'obtenir des informations sur l'ensemble des réactions et phénomènes qui se produisent après son introduction dans l'organisme humain.

Phase 2 : efficacité du produit sur de petites populations

La phase 2 se déroule sur quelques centaines de patients volontaires, pour évaluer l'effet thérapeutique du médicament. Elle permet d'estimer si la substance testée agit sans entraîner trop d'effets secondaires (rapport bénéfice/tolérance).
La dose optimale, pour laquelle l'effet thérapeutique est le meilleur pour un minimum d'effets secondaires, est établie à ce stade.

Phase 3 : essai thérapeutique étendu

Le rapport bénéfice/tolérance doit ensuite être confirmé à plus grande échelle et sur une plus grande durée d'administration. Selon les molécules, les essais de phase 3 concernent de quelques centaines à plusieurs milliers de patients.

Les chercheurs déterminent également ici les précautions d'emploi et les interactions avec d'autres produits.

Phase IV : la commercialisation

Lorsque toutes ces étapes sont franchies avec succès, le dossier médical est présenté aux autorités d'enregistrement pour obtenir son autorisation de mise sur le marché (AMM).

Une fois le médicament commercialisé, les recherches se poursuivent. Une quatrième phase doit en effet aider à connaître encore mieux le produit, son rapport bénéfice/tolérance... Cela permet une meilleure compréhension des mécanismes d'action et une optimisation des indications retenues par l'AMM.